(Adnkronos) – “Entro l’estate, all’Umberto I di Roma potrebbe essere trattato in Italia con eladocagene exuparvovec – prima terapia genica una tantum, somministrata direttamente a livello cerebrale – il primo bambino con Deficit della decarbossilasi degli L-amminoacidi aromatici (Aadc), malattia neurologica rara devastante”. Lo dichiara Riccardo Ena, Country Manager di Ptc Therapeutics Italia. L’azienda produce la terapia di sostituzione genica in grado di corregge il difetto genetico alla base del disturbo neurometabolico, raccomandata per pazienti di età superiore ai 18 mesi, che ha ricevuto il parere positivo all’immissione in commercio dal Comitato per i medicinali a uso umano (Chmp) dell’Agenzia europea del farmaco (Ema).”Entro l’estate, all’Umberto I di Roma potrebbe essere trattato in Italia con eladocagene exuparvovec – prima terapia genica una tantum, somministrata direttamente a livello cerebrale – il primo bambino con Deficit della decarbossilasi degli L-amminoacidi aromatici (Aadc), malattia neurologica rara devastante”. Lo dichiara Riccardo Ena, Country Manager di Ptc Therapeutics Italia. L’azienda produce la terapia di sostituzione genica in grado di corregge il difetto genetico alla base del disturbo neurometabolico, raccomandata per pazienti di età superiore ai 18 mesi, che ha ricevuto il parere positivo all’immissione in commercio dal Comitato per i medicinali a uso umano (Chmp) dell’Agenzia europea del farmaco (Ema).